Esperienze e opinioni

L'Avagacestat, un inibitore della gamma-secretasi orale, non ha dimostrato efficacia nel trattamento di pazienti con Alzheimer nella cosiddetta fase prodromica (PDAD), ed è stato associato ad effetti avversi limitati dalla dose in uno studio randomizzato e controllato con placebo.

La fase 2 della sperimentazione clinica ha anche rivelato che, a 2 anni, la progressione verso la demenza era più frequente nella coorte PDAD (30,7%) rispetto alla coorte osservazionale (6,5%).

Infatti, il tasso di atrofia cerebrale nei partecipanti PDAD è stato di circa il doppio di quello visto nella coorte osservazionale. 

Lo studio è stato pubblicato da Vladimir Coric MD, della Bristol-Myers Squibb di Wallingford nel Connecticut e colleghi su JAMA Neurology. Esso ha inoltre dimostrato che i biomarcatori del CSF e le scansioni PET amiloide erano correlate, suggerendo che entrambe le modalità possono confermare la presenza e identificare l'amiloidopatia cerebrale, ha detto Coric.

Finora, nessun farmaco inibitore degli enzimi secretasi (responsabili della scissione dell'amiloide-beta dalla proteina precursore) si è dimostrato superiore al placebo negli studi pilota, che puntavano a migliorare gli esiti clinici dell'Alzheimer. E neppure gli agenti biologici che si legano direttamente all'amiloide-beta se la sono cavata molto meglio.

La speranza è che introdurre prima tali trattamenti nel percorso della malattia possa portare a una migliore performance, rendendo questi risultati con avagacestat ancora più deludenti.

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Questo studio è stato finanziato dalla Bristol-Myers Squibb (ndt: produttore del farmaco testato).