Iscriviti alla newsletter



Registrati alla newsletter (giornaliera o settimanale):
Ricevi aggiornamenti sulla malattia, gli eventi e le proposte dell'associazione. Il tuo indirizzo email è usato solo per gestire il servizio, non sarà mai ceduto ad altri.


Possibile trattamento per la Sindrome di SanFilippo

Possibile trattamento per la Sindrome di SanFilippoLa MPS IIIB è una malattia devastante e attualmente incurabile che causa danni progressivi al cervello, portando a una profonda disabilità intellettiva, alla demenza e alla morte, spesso prima di raggiungere l'età adulta.


Chiamata ufficialmente «mucopolisaccaridosi di tipo IIIB» o «Sindrome di Sanfilippo tipo B», la malattia provoca l'accumulo di prodotti di scarto nelle cellule, e a conseguenti danni progressivi al cervello.


I pazienti con MPS IIIB mancano di un enzima essenziale che è necessario per scomporre le lunghe catene di zuccheri, chiamati mucopolisaccaridi, portandoli ad accumularsi nelle cellule.


Dei ricercatori hanno riferito ieri sulla rivista Proceedings of National Academy of Sciences, di aver trovato un modo per sostituire l'enzima mancante nel cervello dei modelli di malattia, aprendo la porta a un potenziale trattamento per la MPS IIIB.


"La terapia enzimatica sostitutiva ha avuto molto successo nel trattamento di altre forme di MPS ma non per la MPS IIIB perché la barriera emato-encefalica blocca la consegna del farmaco al cervello", ha detto Patricia I. Dickson, MD, ricercatrice dell'Istituto di Ricerca Biomedica di Los Angeles (LA BioMed) e uno degli autori dello studio. "Iniettando un enzima modificato nel ventricolo sinistro del cervello, abbiamo trovato un modo per aggirare questa barriera e portare l'enzima necessario al cervello. Anche se sono necessari più studi, questa ricerca rappresenta una grande promessa per il trattamento della MPS IIIB".


I ricercatori del LA BioMed, dell'Università della California di Los Angeles e della BioMarin Pharmaceutical Inc., hanno somministrato una forma modificata dell'enzima mancante (NAGLU) attraverso il ventricolo sinistro del cervello. Hanno visto che l'enzima modificato è stato "assorbito avidamente" dalle cellule, sia del cervello che del fegato. I ricercatori hanno riferito che l'enzima modificato riduce a livelli normali, o quasi normali, l'accumulo patologico di solfato eparan, un mucopolisaccaride, e di altri metaboliti.

 

******
Il finanziamento per questo studio è stato fornito dalla BioMarin Pharmaceutical, Inc. e dai National Institutes of Health.

 

 

 

 

 


FonteLos Angeles Biomedical Research Institute  (> English text) - Traduzione di Franco Pellizzari.

Riferimenti:  S.-h. Kan, M. Aoyagi-Scharber, S. Q. Le, J. Vincelette, K. Ohmi, S. Bullens, D. J. Wendt, T. M. Christianson, P. M. N. Tiger, J. R. Brown, R. Lawrence, B. K. Yip, J. Holtzinger, A. Bagri, D. Crippen-Harmon, K. N. Vondrak, Z. Chen, C. M. Hague, J. C. Woloszynek, D. S. Cheung, K. A. Webster, E. G. Adintori, M. J. Lo, W. Wong, P. A. Fitzpatrick, J. H. LeBowitz, B. E. Crawford, S. Bunting, P. I. Dickson, E. F. Neufeld. Delivery of an enzyme-IGFII fusion protein to the mouse brain is therapeutic for mucopolysaccharidosis type IIIB. Proceedings of the National Academy of Sciences, 2014; DOI: 10.1073/pnas.1416660111

Copyright: Tutti i diritti di eventuali testi o marchi citati nell'articolo sono riservati ai rispettivi proprietari.

Liberatoria: Questo articolo non propone terapie o diete; per qualsiasi modifica della propria cura o regime alimentare si consiglia di rivolgersi a un medico o dietologo. Il contenuto non dipende da, nè impegna l'Associazione Alzheimer onlus di Riese Pio X. I siti terzi raggiungibili da eventuali links contenuti nell'articolo e/o dagli annunci pubblicitari sono completamente estranei all'Associazione, il loro accesso e uso è a discrezione dell'utente. Liberatoria completa qui.

Nota: L'articolo potrebbe riferire risultati di ricerche mediche, psicologiche, scientifiche o sportive che riflettono lo stato delle conoscenze raggiunte fino alla data della loro pubblicazione.

Sostieni l'Associazione; una donazione, anche minima, ci aiuterà ad assistere malati e famiglie e continuare ad informarti. Clicca qui a destra:

 


 

 

Notizie da non perdere

Paesi asiatici assistono gli anziani in modo diverso: ecco cosa possiamo impar…

28.10.2020 | Esperienze & Opinioni

A differenza dei paesi occidentali, le culture tradizionali asiatiche mettono un forte a...

Dott. Perlmutter: Sì, l'Alzheimer può essere invertito!

6.12.2018 | Ricerche

Sono spesso citato affermare che non esiste un approccio farmaceutico che abbia un'effic...

Nuova terapia che distrugge i grovigli di tau si dimostra promettente

30.09.2024 | Ricerche

Degli scienziati hanno sviluppato potenziali terapie che rimuovono selettivamente le proteine ​​t...

LATE: demenza con sintomi simili all'Alzheimer ma con cause diverse

3.05.2019 | Ricerche

È stato definito un disturbo cerebrale che imita i sintomi del morbo di Alzheimer (MA), ...

Perché le cadute sono così comuni nell'Alzheimer e nelle altre demenze?

4.09.2020 | Esperienze & Opinioni

Le cadute hanno cause mediche o ambientali

Una volta che si considerano tutte le divers...

Il gas da uova marce potrebbe proteggere dall'Alzheimer

15.01.2021 | Ricerche

La reputazione dell'[[acido solfidrico]] (o idrogeno solforato), di solito considerato v...

Zen e mitocondri: il macchinario della morte rende più sana la vita

20.11.2023 | Ricerche

Sebbene tutti noi aspiriamo a una vita lunga, ciò che è più ambito è un lungo periodo di...

Interleuchina3: la molecola di segnalazione che può prevenire l'Alzheimer…

20.07.2021 | Ricerche

Una nuova ricerca su esseri umani e topi ha identificato una particolare molecola di seg...

Laser a infrarossi distrugge le placche di amiloide nell'Alzheimer

7.08.2020 | Ricerche

L'aggregazione di proteine ​​in strutture chiamate 'placche amiloidi' è una caratteristi...

Nessuna cura per l'Alzheimer nel corso della mia vita

26.04.2019 | Esperienze & Opinioni

La Biogen ha annunciato di recente che sta abbandonando l'aducanumab, il suo farmaco in ...

Ricercatori del MIT recuperano con la luce i ricordi 'persi'

29.05.2015 | Ricerche

I ricordi che sono stati "persi" a causa di un'amnesia possono essere richiamati attivando le cel...

Perché la tua visione può prevedere la demenza 12 anni prima della diagnosi

24.04.2024 | Ricerche

 

Gli occhi possono rivelare molto sulla salute del nostro cervello: in effetti, i p...

Il ciclo dell'urea astrocitica nel cervello controlla la lesione della me…

30.06.2022 | Ricerche

Nuove scoperte rivelano che il ciclo dell'urea negli astrociti lega l'accumulo di amiloide-beta e la...

Flusso del fluido cerebrale può essere manipolato dalla stimolazione sensorial…

11.04.2023 | Ricerche

Ricercatori della Boston University, negli Stati Uniti, riferiscono che il flusso di liq...

Goccioline liquide dense come computer cellulari: nuova teoria sulla causa del…

22.09.2022 | Ricerche

Un campo emergente è capire come gruppi di molecole si condensano insieme all'interno de...

'Ingorgo' di proteine nei neuroni legato alla neurodegenerazione

12.09.2022 | Ricerche

Un nuovo studio condotto da ricercatori dell'EPFL rivela che un complesso proteico malfunzionante pu...

L'impatto del sonno su cognizione, memoria e demenza

2.03.2023 | Ricerche

Riduci i disturbi del sonno per aiutare a prevenire il deterioramento del pensiero.

"Ci...

Il ruolo sorprendente delle cellule immunitarie del cervello

21.12.2020 | Ricerche

Una parte importante del sistema immunitario del cervello, le cellule chiamate microglia...

IFITM3: la proteina all'origine della formazione di placche nell'Alz…

4.09.2020 | Ricerche

Il morbo di Alzheimer (MA) è una malattia neurodegenerativa caratterizzata dall'accumulo...

Menopausa precoce e terapia ormonale ritardata alzano il rischio di Alzheimer

17.04.2023 | Ricerche

Le donne hanno più probabilità degli uomini di sviluppare il morbo di Alzheimer (MA), e ...

Logo AARAssociazione Alzheimer OdV
Via Schiavonesca 13
31039 Riese Pio X° (TV)

We use cookies

We use cookies on our website. Some of them are essential for the operation of the site, while others help us to improve this site and the user experience (tracking cookies). You can decide for yourself whether you want to allow cookies or not. Please note that if you reject them, you may not be able to use all the functionalities of the site.