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La decisione si è basata sui risultati dello studio Clarity AD di Fase 3, in cui il trattamento con l'agente ha comportato una significativa riduzione dell'amiloide-ß nel cervello.

Secondo un annuncio, la FDA ha concesso l'approvazione tradizionale a Eisai per il farmaco lecanemab (nome commerciale Leqembi) per il morbo di Alzheimer (MA), un passo importante per consentire più ampio accesso e copertura della terapia alla popolazione che invecchia. In gennaio il farmaco aveva ricevuto l'approvazione della FDA con il percorso accelerato.

La decisione era prevista dopo un recente incontro tra il Peripheral and Central Nervous System Drugs Advisory Committee della FDA in cui il gruppo ha votato all'unanimità a favore dell'agente. Al comitato è stato chiesto di votare se i risultati dello studio Clarity AD di fase 3 hanno verificato il beneficio clinico del lecanemab per il trattamento di MA.

Il lecanemab è il secondo trattamento per MA iniziale che ha ricevuto l'approvazione della FDA negli ultimi 20 anni, e segue la controversa approvazione dell'aducanumab (Aduhelm di Eisai/Biogen) nel 2021, che rimane sotto approvazione condizionale.

"L'azione odierna è la prima verifica che un farmaco che punta il processo patologico sottostante al MA ha mostrato beneficio clinico in questa malattia devastante", ha dichiarato Teresa Buracchio, direttrice ad interim dell'Ufficio di Neuroscienze, Center for Drug Valutation and Research della FDA. "Questo studio di conferma ha verificato che è un trattamento sicuro ed efficace per i pazienti con MA".

Il lecanemab è controindicato per i pazienti con grave ipersensibilità al lecanemab-irmb o a uno qualsiasi dei suoi componenti inattivi. Le informazioni di prescrizione affermano che devono essere eseguiti test per lo stato dell'apolipoproteina E4 (ApoE4) prima di iniziare il trattamento con lecanemab per capire il rischio di sviluppare anomalie di scansione correlate all'amiloide (ARIA).

Howard Filit MD, cofondatore e responsabile scintifico della Alzheimer's Drug Discovery Foundation, ha detto:

"Questo è davvero entusiasmante. Faccio ricerche sul MA da oltre 40 anni, e ricordo il 1980, quando non sapevamo davvero nulla sul MA e ricordo il 1984 quando è stata fatta la scoperta dell'amiloide-ß. Ci sono voluti circa 40 anni per arrivare qui, ma sento che abbiamo ragione.

"Abbiamo dovuto imparare a fare studi clinici migliori per rispondere alla domanda se l'amiloide rallenta la malattia. Penso che ora abbiamo una prova di concetto, e la svolta chiave è stata la scansione PET amiloide. Immagina di provare a sviluppare una statina se non hai il colesterolo nel sangue: avere questi biomarcatori è fondamentale per lo sviluppo di farmaci e sono orgoglioso di dire che l'ADDF era uno dei finanziatori di questa scansione nei primi anni 2000".

Egli ha osservato che il rallentamento del tasso di declino da parte della terapia, sebbene promettente, non è sufficiente:

"Dobbiamo arrivare al 100% e persino a prevenirlo", ha detto, indicando la serie di studi clinici in corso nel MA che stanno esplorando approcci non-amiliode e non-tau: obiettivi come la neuroinfiammazione e i disturbi metabolici. "Stiamo appena iniziando a vedere i test di questi nuovi percorsi".

Noto in precedenza come Ban2401, il lecanemab è un anticorpo monoclonale umanizzato che elimina le protofibrille tossiche di amiloide-ß. Lo studio Clarity AD, pubblicato sul New England Journal of Medicine, includeva 1.795 pazienti con evidenza di amiloide sulla PET o nel liquido cerebrospinale, che sono stati seguiti per un periodo di trattamento di 18 mesi.

Alla conclusione dell'analisi, il lecanemab ha raggiunto il suo obiettivo primario di cambiare il punteggio di valutazione della demenza clinica (test CDR-SB), e i pazienti trattati hanno dimostrato una riduzione statisticamente significativa del 27%.

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