Comunicato del National Institute on Aging:

Come i nostri partner di esperimento, anche noi siamo profondamente delusi dalla notizia della necessità di interrompere il ramo del CNP520, l'inibitore BACE1, nel Generation Study 1 dell'Alzheimer’s Prevention Initiative. Comprendiamo che sarà scoraggiante per i partecipanti allo studio e per i ricercatori; tuttavia la preoccupazione principale che ha portato a questa decisione è la sicurezza dei partecipanti. Siamo grati ai partecipanti e ai loro colleghi di studio per il tempo e i contributi preziosi dati a questa ricerca.

Lo studio Generations 1 è stato progettato per testare la sicurezza e gli effetti del CNP520, un inibitore di BACE1 e del CAD106, un'immunoterapico, in adulti cognitivamente normali che hanno un rischio di sviluppare demenza in base all'età, allo stato genetico e ai livelli di amiloide cerebrale. Data la valutazione che mostra un peggioramento della funzione cognitiva nel ramo CNP520, è stata presa la decisione di interrompere il trattamento.

Il ramo di trattamento CAD106 continuerà. Aspetteremo che i dati siano ulteriormente analizzati e che gli investigatori dello studio condividano un quadro più chiaro dei risultati, prima di determinare quali implicazioni avrà questo risultato. Una volta che i dati saranno disponibili e analizzati, ne sapremo di più sugli effetti di questo inibitore BACE1 e applicheremo queste informazioni a tutti gli studi pertinenti in futuro.

Apprezziamo l'impegno che è stato fatto per condividere ampiamente i dati, fornendo alla comunità di ricerca una migliore comprensione di questa malattia e degli obiettivi di trattamento, anche quando i risultati sono deludenti. Le informazioni preliminari di questo esperimento modelleranno i nostri sforzi futuri. Ad esempio, tutte le informazioni sulla sicurezza saranno prese in considerazione prima di procedere a test che analizzano trattamenti simili, una pratica essenziale che perseguiamo da sempre.

È anche importante notare che gli inibitori BACE1 sono un trattamento potenziale perché proibiscono la produzione di amiloide-beta, le placche che sono una delle caratteristiche dell'Alzheimer. Altri trattamenti mirano al lavoro dell'amiloide con meccanismi d'azione diversi e richiedono ancora indagini. Ad esempio, una classe di immunoterapie si concentra sulla fornitura di anticorpi che puntano all'eliminazione dell'amiloide-beta.

È importante sottolineare che, come risultato dei recenti progressi nella comprensione della patologia dell'Alzheimer, sono in fase di studio molteplici interventi terapeutici che mirano ad aspetti della malattia diversi dall'amiloide e dalla tau.

Nonostante questa battuta d'arresto, restiamo ad un punto nella ricerca sull'Alzheimer dove ne sappiamo più che mai dei potenziali bersagli, come risultato dei progressi nella genetica, dell'analisi di vasti set di dati in progetti come Accelerating Medicine Partnership, il programma neuroterapeutico per l'Alzheimer e altre aree di ricerca emerse negli ultimi anni.