L'uso per 2 anni dell'agente anti-infiammatorio non steroideo diflunisal ha ridotto il tasso di progressione del danno neurologico e ha conservato la qualità della vita di pazienti con polineuropatia amiloide familiare, una malattia neurodegenerativa genetica letale, secondo uno studio comparso il 25 dicembre in JAMA.
La polineuropatia amiloide familiare è caratterizzato da deficit e disabilità neurologica progressiva che si rivela fatale se non trattata. Si stima che meno di 10.000 persone siano clicamente colpite in tutto il mondo, secondo informazioni di base nell'articolo. Il diflunisal ha mostrato dei potenziali benefici in uno studio di fase 1.
John L. Berk, MD, della School of Medicine alla Boston University e colleghi, perseguendo la missione del NIH di riutilizzare vecchi farmaci, hanno randomizzato 130 pazienti provenienti da Svezia, Italia, Giappone, Inghilterra e Stati Uniti a ricevere il diflunisal (n=64), o un placebo (n=66), due volte al giorno per 2 anni per determinare l'effetto del diflunisal sulla progressione della polineuropatia in pazienti con polineuropatia amiloide familiare.
I pazienti randomizzati sul diflunisal hanno esibito una progressione inferiore della polineuropatia rispetto a quelli assegnati al placebo. L'effetto inibitorio del diflunisal sulla progressione della neuropatia è rilevabile a 1 e 2 anni, e in due anni il 29,7 per cento del gruppo del diflunisal ha mostrato una stabilità neurologica, rispetto al 9,4 per cento del gruppo placebo. La qualità fisica della vita si è stabilizzata dall'inizio dello studio a 2 anni in quelli assegnati al trattamento con diflunisal, mentre si è ridottanel gruppo placebo.
Gli autori scrivono che il loro studio è fondamentale per diversi motivi: è il primo studio randomizzato che coinvolge un ampio spaccato dello spettro della malattia, ma fornisce dati storici naturali di inestimabile valore sul tasso di progressione della malattia neurologica, e stabilisce che il diflunisal, un trattamento a basso costo, è ben tollerato dai pazienti di polineuropatia amiloide familiare con uno spettro di neuropatia.
"Anche se sono necessari ulteriori studi a lungo termine, questi risultati suggeriscono dei benefici di questo trattamento per la polineuropatia amiloide familiare".
Fonte: The JAMA Network Journals.
Riferimenti: John L. Berk, MD; Ole B. Suhr, MD, PhD; Laura Obici, MD; Yoshiki Sekijima, MD, PhD; Steven R. Zeldenrust, MD, PhD; Taro Yamashita, MD, PhD; Michael A. Heneghan, MD; Peter D. Gorevic, MD; William J. Litchy, MD; Janice F. Wiesman, MD; Erik Nordh, MD, PhD; Manuel Corato, MD, PhD; Alessandro Lozza, MD; Andrea Cortese, MD; Jessica Robinson-Papp, MD; Theodore Colton, ScD; Denis V. Rybin, MS; Alice B. Bisbee, MPH; Yukio Ando, MD, PhD; Shu-ichi Ikeda, MD, PhD; David C. Seldin, MD, PhD; Giampaolo Merlini, MD; Martha Skinner, MD; Jeffery W. Kelly, PhD; Peter J. Dyck, MD. Repurposing Diflunisal for Familial Amyloid Polyneuropathy: A Randomized Clinical Trial PDF. JAMA. 2013;310(24):2658-2667. doi:10.1001/jama.2013.283815
Pubblicato in media.jamanetwork.com (> English version) - Traduzione di Franco Pellizzari.
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