Scienziati britannici hanno sviluppato un peptide che si attacca alla proteina che causa il Parkinson, impedendogli di uccidere le cellule cerebrali.
La ricerca mette in evidenza un nuovo potenziale percorso per rallentare il progresso di questa malattia incurabile.
Il Parkinson è una condizione neurologica progressiva in cui le cellule cerebrali muoiono causando una mancanza di dopamina, il prodotto chimico messaggero che coordina il movimento. La malttia provoca sintomi di tremore, rigidità e lentezza dei movimenti.
Nel Parkinson, una proteina chiamata α-sinucleina prende una forma errata e si raggruma formando lunghe fibrille tossiche che uccidono le cellule cerebrali.
Un team di scienziati guidato dall'Università di Bath, e finanziato da Parkinson's UK, ha progettato un peptide che si lega all'α-sinucleina guasta e ferma la formazione di fibrille. La loro ricerca è stata pubblicata sul Journal of Biological Chemistry.
I ricercatori hanno dimostrato che il peptide arresta la formazione di fibrille nelle cellule in vitro e la morte conseguente. Il team prevede che, se sviluppato in un trattamento, il peptide potrebbe aiutare a rallentare la progressione di questa malattia degenerativa.
Il Dr Jody Mason, del Dipartimento di Biologia e Biochimica dell'Università di Bath, ha spiegato:
"Nel Parkinson, la proteina chiamata α-sinucleina cambia forma e si ammucchia con altre proteine deformi. Abbiamo scoperto un peptide che si lega alla parte adesiva dell'α-sinucleina e la copre, fermando la crescita della fibrilla".
"Se pensiamo alle proteine α-sinucleina deformi come a mattoncini Lego che si impilano per formare una torre, il nostro peptide agisce come un mattoncino liscio che si attacca all'α-sinucleina e impedisce alla torre di crescere di più".
"Questa ricerca è nelle fasi iniziali, ma i risultati visti finora sono molto incoraggianti. Dobbiamo ancora superare molti ostacoli prima che questo possa essere diventare un trattamento farmacologico, ma questi risultati potrebbero annunciare un nuovo approccio per il trattamento del Parkinson".
Il co-autore dottor Neil Kad, dell'Università del Kent, ha aggiunto:
"Questo lavoro finanziato da Parkinson's UK dimostra come gli investimenti nella ricerca di base sono in grado di aprire nuove vie per studiare, e infine trattare, le malattie neurodegenerative".
Il Dr Arthur Roach, Direttore Ricerca e Sviluppo di Parkinson's UK, ha dichiarato:
"Sviluppare trattamenti che possono fermare l'accumulo tossico di proteine nel cervello delle persone con Parkinson è un compito difficile. Supportare questo tipo di approccio di ricerca innovativo sta iniziando a rendere immaginabile oggi ciò che sembrava impossibile un decennio fa. Abbiamo bisogno di più successi come questo, se vogliamo sviluppare farmaci che possano veramente rallentare o arrestare la progressione del Parkinson. Al momento non ci sono farmaci in grado di farlo".
I ricercatori hanno progettato il peptide a 10 aminoacidi, individuandolo tra una libreria di peptidi in base all'area dell'α-sinucleina mutata in pazienti con Parkinson ad insorgenza precoce. Questa è la prima volta che è stata studiata questa parte della proteina α-sinucleina come bersaglio potenziale di farmaci.
I ricercatori sperano di testare in seguito il peptide in cellule neuronali di mammifero e quindi di sviluppare un farmaco che è efficace negli esseri umani.
Fonte: Parkinson's UK via EurekAlert! (> English text) - Traduzione di Franco Pellizzari.
Riferimenti: Harish Cheruvara, Victoria L. Allen-Baume, Neil M. Kad, Jody M. Mason. Intracellular screening of a peptide library to derive a potent peptide inhibitor of α-synuclein aggregation.. Journal of Biological Chemistry, 2015; jbc.M114.620484 DOI: 10.1074/jbc.M114.620484
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